對因治療，讓藥物在體內直接攻擊靶點。

　　一名50歲的漸凍癥患者日前在四川大學華西醫院接受靶向治療，這是四川省內首位接受漸凍癥靶向治療的患者。這一國際創新療法的臨床應用，標志著我國漸凍癥診療正式邁入“對因治療”的新時代。

　　近年來，在網絡上興起的“冰桶挑戰”活動讓越來越多人知道了漸凍癥，因為該活動就是為了讓更多人知道被稱為“漸凍人”所患的罕見疾病，同時也達到募款幫助治療的目的。京東集團原副總裁蔡磊就因身患此癥，而讓更多人知曉了這種疾病。

　　川大華西醫院神經內科副主任、主任醫師商慧芳教授告訴記者，漸凍癥學名叫肌萎縮側索硬化癥，分為多種不同的亞型，有5%-10%的病人可能是基因變異所致。在過去，對漸凍癥患者只會用延緩疾病進展或對癥綜合治療的方式，但效果不太理想。

　　如今，攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥患者終于迎來了創新療法。商慧芳教授說，創新療法通過對因治療的方式，減少SOD1蛋白合成，降低毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展，改善患者的生活質量。

　　商慧芳教授告訴記者，作為運動神經元病中最常見的一種類型，漸凍癥通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時間通常為3-5年。SOD1是第一個被發現的漸凍癥致病基因，也是中國漸凍癥人群中最常見的致病基因。她稱，已經投用的創新療法將為省內乃至全國攜帶SOD1基因突變的漸凍癥患者打開全新的生命之門，讓他們看到延緩甚至改善疾病的曙光。（成都日報錦觀新聞記者 鄧曉洪 文/圖）

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